В России зарегистрирован отечественный препарат “Миглустат ПСК”, который применяется для терапии орфанных заболеваний – болезни Гоше и болезни Ниманна-Пика.
В России одобрен препарат для лечения редких генетических заболеваний
Российская газета
07.10.2024